Да вървим срещу гените

Саркома

Наследствеността - не е диагноза

Генната терапия е нова тенденция в медицината. Здравето навлиза в постгеномната ера. Инструментите за редактиране на ДНК ще се прилагат все по-често в клиничната практика и лечебните програми.

„Пазарът на лекарства се е развил от малки молекули и синтез на пептиди до биологични методи за производство на моноклонални антитела, които са се превърнали в по-целеви и по-малко токсичен фармацевтичен инструмент. Сега разработчиците са се доближили до прогресивните технологии на генната терапия “, казва Кирил Кай, изпълнителен директор на клъстера за биомедицински технологии на Фондация„ Сколково “. Според него след пет до седем години именно тези лекарства ще станат блокбастери на фармацевтичния пазар. Медицинската генетика се развива и в Русия.

По-специално, жител на клъстера за биологични и медицински технологии на фондация „Сколково“, руската компания AGC разработва метод за лечение на ХИВ инфекции, използвайки технология за генна терапия. По-рано руският фонд RBV Capital, създаден с участието на руската рискова компания и фармацевтичната компания R-Pharm, успешно инвестира в американската стартираща компания RetroSense Therapeutics, която разработва лекарство за лечение на рядко генетично заболяване - ретинит пигментоза, което причинява силно влошаване и дори загуба на зрението. В резултат на това стартирането успешно беше продадено на голяма фармацевтична компания..

Областите на възможно прилагане на генна терапия дават основание да се надяваме на победа над повечето неразрешими заболявания и значително увеличаване на продължителността на живота на човека. В допълнение към редките наследствени, като правило, моногенни заболявания, при които възможностите за редактиране на ДНК са очевидни, генната терапия има големи перспективи при лечението на вирусни инфекции, предимно ХИВ, както и ракови и сърдечно-съдови заболявания..

Според ръководителя на Федералния изследователски център по основи на биотехнологиите на Руската академия на науките, ръководителят на катедрата по биотехнология на Биологическия факултет на Московския държавен университет Ломоносов Константин Скрябин, големите данни за връзката на различни заболявания с генетичната структура на пациентите ще дадат ключа към естеството на повечето заболявания, включително психични и поведенчески отклонения. „Щом разберем с какви генетични структури е свързана болестта, ще можем да разработим нови лекарства - това е персонализирано, насочено лекарство, когато за всяка болест и особено за всеки човек има различна стратегия за всеки човек и болест“, казва академикът.

През 2016 г. базата данни за генетична терапия в цяла световна база регистрира 2300 генетично терапевтични лекарства на различни етапи на развитие, 483 са преминали клинични проучвания. Според прогнозата на Infiniti Research Ltd. (2015), през следващите десет години ръстът на пазара на генна терапия ще бъде 48,9% годишно, а през 2035 г. обемът му ще достигне 591 милиарда долара.

В Русия миналата година само едно лекарство за генна терапия е получило разрешение за клинични изпитвания, се казва в пътната карта на HealthNet National Technology Initiative (STI). През 2017 и 2018 г. на етап клиничен преглед трябва да се изтегли още едно лекарство. До 2035 г. всяка година на етапа на клиничните изпитвания трябва да се изтеглят 45 нови лекарства с генно-терапевтично действие.

„Лентата е поставена високо, но ако я понижим, бързо ще се озовем в кулоарите на медицинската генетика на бъдещето“, казва Алексей Дейкин, служител на Института по генна биология на Руската академия на науките.

Ценова бариера

Днес в света са разрешени за свободна продажба само четири генетично терапевтични лекарства. И едно от тях е домашното производство. И всички те са много скъпи.

Цената на американското лекарство за лечение на рак на кожата на главата и шията, Gendicin (регистриран и пуснат в Китай през 2003 г.), варира от 30 000 до 50 000 долара. Цената на годишен курс на "Eteplirsen" е лекарство за лечение на дистрофия на Дюшен (одобрен в САЩ през 2016 г. на година) достига $ 350 хил. Руското лекарство за лечение на исхемия на краката Neovasculgen отиде в продажба през 2013 г. Цените на дребно за лечение в аптеките варират от малко повече от 1 000 до 4 000 долара (след година курсът трябва да се повтори).

Най-скъпият от съществуващите генетични препарати, Gliber, срещу рядко генетично заболяване - дефицит на ензим липопротеиназа (LPL), беше пуснат от холандската компания uniQure. Представяйки лекарството през 2012 г., разработчикът обяви, че пълното лечение на болестта, което това лекарство осигурява, струва 1,5 милиона евро. За пет години един пациент се възползва от това. Тази година компанията отказа да поднови лиценза на ЕС за търговия с лекарството поради липса на търсене.

Днес са идентифицирани около 240 заболявания, свързани с генни дефекти, но всички те са доста редки. Според Министерството на здравеопазването на Руската федерация общата честота на вродената и наследствена патология засяга 4–5% от населението, а всяко специфично заболяване се среща в практиката на лекари от всички специалности с честота от един случай на няколко хиляди души до един случай на 10 милиона.Тази картина е във всички страни. Когато става дума за създаване на лекарство за рядко заболяване, което струва стотици милиони долари, за да се разработи, търсенето на конкретно лекарство винаги е много ограничено от броя на пациентите.

Пазарните двигатели ще бъдат противотуморни и антивирусни лекарства. Те все още са лидери на пазара на вече съществуващи генно-терапевтични лекарства и сред приложения за клинични изпитвания. Лечението на осиротели генетични патологии ще бъде трейлър за тези пазарни локомотиви.

Появата на нови лекарства за генна терапия се свързва по-специално с новия инструмент за редактиране на CRISPR / Cas9. В тази система един протеин (CAS9 протеинов комплекс) изпълнява функциите за разпознаване и отрязване на необходимото място в ДНК. Досега за редактиране на всяка ДНК последователност беше необходим отделен протеин, чието разработване забави и усложни процеса.

„Сега все още се борим да диагностицираме, да идентифицираме етимологията на болестта и да създаваме лекарства със същата трудност и дълго време, така че те са толкова скъпи. Единственият подход за намаляване на разходите им е да се научите как да поставяте диагнозата възможно най-точно. 3D технологиите за заместване на менискуса съществуват днес - например всеки менискус има своя собствена форма, но процедурата на печат е същата, същото трябва да се случи и с генни мутации “, казва Виталий Омеляновски, ръководител на лабораторията за оценка на технологиите в здравеопазването в Института за приложни икономически изследвания на Руската академия на науките и науките за обществено здраве..

Превантивно лечение

Генетичната диагностика е водещ сегмент на пазара на медицинска генетика и заема голям дял от нея. За широката публика възможностите му стават очевидни през 2013 г., когато известната американска актриса Анджелина Джоли се подложи на двустранна мастектомия, след секвениране на гените, отговорни за риска от развитие на рак на гърдата и откриване на висок риск от развитие на онкология. Рискът намалява от 85 на 5%.

Бързото намаляване на разходите и скоростта на декодиране на човешкия геном, според академик Скрябин, доближава медицината до момента на масовата персонализация на лечението. Първото декодиране на човешкия геном (той беше декриптиран през 2000 г.) отне десет години и струва $ 3 млрд. Сега процедурата отнема два дни и струва $ 1000. За пет до седем години или дори по-рано цената на пълния генетичен анализ няма да надвишава 100 долара.

„Използването на геномни данни позволява както да се определи самата болест, така и да се избере за пациента ефективно лекарство с най-малко отрицателно въздействие. Особено важно е да се избягва натрупването на отрицателен ефект при избора на терапия за рак или ХИВ, когато тялото може да не реагира на няколко стандарта на терапия подред “, отбелязва Кирил Каем.

В Русия използването на генетична диагностика затруднява въвеждането на секвенсори (машини за определяне на последователността на ДНК) като стандарт за медицински преглед. Такива устройства не са регистрирани при нас като медицински, а като научно оборудване. „Има услуга, но тя не е медицинска и не се предоставя на пациента, а на лекаря“, казва Кирил Кай. Според него е необходимо да се стимулира пазара чрез въвеждане на секвенция на ДНК от сивата зона на медицинския пазар.

Константин Скрябин отбелязва, че в разгара на развитието на информационните технологии и превръщането на личните данни на човека в основен ресурс генетичната информация също се превръща в мишена. Обществото и регулаторите трябва да определят рамката и правилата за нейното използване.

Катрин Браунщайн, Харвард - За генната терапия и лечението на сираци

През 1990 г. стартира проектът "Човешки геном", чиято цел е да се определи структурата на ДНК и да се използват получените данни в медицината и биотехнологиите. През 2003 г. изследванията са завършени и въз основа на получените данни започва да се развива нов клон на медицината, генна терапия. Учените разработват генетични конструкции, които, когато се въведат в човешкото тяло, могат да заменят дефектен ген или да го коригират. През 2016 г. пазарът на генни лекарства беше оценен на 584 млн. Долара, а до 2023 г. експертите планират да нараснат до $ 4,4 млрд. На събранието на Здрава Москва HiTech разговаря с надзора на Центъра за изследване на болестите сираци в Харвард Катрин Браунщайн относно възможностите на генната терапия, т.е. за това как другите лекари се отнасят към този метод и дали хората, предоставили генетичен материал за изследвания, трябва да внимават за своята поверителност.

„Ако човек има сериозно заболяване, за него не е толкова важно данните му да бъдат обезличени“

- Защо учените трябваше да събират генетични материали от хората и да провеждат изследвания с тях? Какви са проблемите с това??

- Например, когато нещо не се диагностицира, събирането на генетични материали е абсолютно необходимо. За да разберем състоянието на цялото население, е важно да определим какъв е проблемът за конкретен болен човек. Имаме около 20 000 гена, следователно, предвид всички възможни вариации, е необходимо да ги съпоставим с цялата популация. Съхраняването наистина може да бъде проблем поради личните данни, но когато те са анонимни, вече не е възможно да се върнем към идентифицирането на генетични материали. И ако човек има сериозно заболяване, за него не е толкова важно данните му да бъдат обезличени.

Разходите за създаването на национален ДНК център, който трябва да съхранява генетичните проби на 80 милиона граждани, китайското правителство през 2017 г. оцени на $ 900 млн. След създаването на ДНК центъра ще се занимава с популационна генетика, проучване на мозъка на бебетата и когнитивно развитие, нови методи за лечение на рак и също редки и хронични заболявания.

- Колко точен е методът за секвениране на следващия геном? Тъй като това е аналогов метод за събиране на данни, трябва да присъства процент грешки?

- Процентът грешки винаги е там. Най-често срещаният метод на секвениране е екземно секвениране, когато се изследва само 1% от генома. Ако обаче не работите с целия геном като цяло, не можете да разберете дали сте виждали всичко. Има един, който не се вижда на ниво геном - например епигеном.

Има неща, за които все още не се знае нищо. Не се преструваме, че разбираме всичко и че последователността е последната дума и окончателното решение на геномиката.

Секвенирането е общото наименование на методите, чрез които се установява последователността на нуклеотиди в ДНК. Първо молекулата на ДНК многократно се клонира, след това се разрязва на няколко части на произволни места и всеки сайт се изследва отделно. Разликата между методите е по какъв начин се извършва изследването на изрязаните секции..

Епигенетиката е наука, която изучава промени в гените, които не са свързани с промените в последователността на ДНК. Тя обяснява как околната среда влияе върху активирането или потискането на определени генетични черти. Например, мишките от волките, родени през есента, имат по-гъста козина от родените през пролетта, което помага да се адаптира към студеното време. Промените в начина на живот предизвикват биохимични реакции, които също помагат да се променят свойствата на организма и в дългосрочен план удължават живота.

„Прозрачността е важна за клиниките за репродуктивно здраве“

- Възможно ли е да се правят изводи за предразположението на плода към муковисцидоза, ракови заболявания или сираци в ранните етапи на бременността?

- В много клиники, например, в детската болница в Бостън, те правят такива заключения от сканиране, което показва дали плодът има проблеми. Това е изследване, когато с помощта на различни технологии ембрионът може да бъде гледан от различни ъгли и да диагностицира заболявания.

- Възможно ли е да се идентифицира заболяване с генетичен анализ, преди да се появи, забави или премахне напълно?

- Да, на ниво семейно планиране родителите вече „почистват” най-сериозните заболявания, които имат в семейството си. Възможно е някои състояния да се потиснат, преди те да се проявят. Когато правех генетично секвениране за себе си, първото нещо, което разгледах, е дали има възможност за амиотрофична латерална склероза, за да разбера дали продължителността на живота ми е дълга. Това е такова заболяване, когато имате парализа и мозъчна недостатъчност..

Амиотрофичната латерална склероза е прогресиращо нелечимо дегенеративно заболяване на централната нервна система, при което са засегнати както горните (моторна кора), така и долните (предни рога на гръбначния мозък и ядрото на черепните нерви) моторните неврони. Това е рядко заболяване, броят на случаите се оценява в диапазона от 2-7 случая на 100 хиляди души годишно. Средната продължителност на живота с такова заболяване е 5-7 години. Но например известният учен Стивън Хокинг е живял, след като е бил диагностициран 55 години. От 1997 г. за него е проектирана инвалидна количка, която той контролира с помощта на един-единствен лицев мускул, който запазва подвижността. Комуникира се с помощта на синтезатор на речта. Въпреки инвалидността си, Хокинг продължава да се занимава с научни дейности. Той изследва черни дупки, написа няколко научни труда и научно-популярни книги, пътува много, участва във филми и дори лети с нулева гравитация в самолет.

- Какво бихте препоръчали на жена, която има много висок риск да роди бебе с лошо здраве или нелечими заболявания?

- Първо, отидете в клиниката за репродуктивно здраве, така че да се разработи и назначи персонализиран план за лечение и да действате съответно. Също така за клиниките е важен такъв аспект като прозрачност и честност: че те ясно посочват процента на успех и шансовете за възстановяване и зачеване на здраво дете, които наистина съществуват. И ако не могат да направят нещо, трябва да намерят лекар, който може.

В Русия абортите са разрешени по медицински причини до 22 седмици. Това се прави, ако майката има сериозни заболявания и бременността заплашва живота й или жената не може да се грижи напълно за детето. Сериозните аномалии на плода също са основание за медицински аборт. Пълен списък на болестите е посочен в заповедта на Министерството на здравеопазването от 2007 г. „За одобряване на списъка с медицински показания за изкуствено прекъсване на бременността“. Сред тях - туберкулоза, сърдечни дефекти, тежки патологии на черния дроб и бъбреците, тежки психични разстройства, хромозомни разстройства при дете и други. Въпросът за необходимостта от медицински аборт се разглежда от експертна комисия, в която са включени наблюдаващ жена гинеколог, главният лекар на лечебното заведение и тесни специалисти по болестта, послужили като основа за аборта..

- Да предположим, резултатите от теста показаха, че новороденото има повече от 200 гена, които причиняват офталмологични проблеми. Какво трябва да правят родителите в този случай??

- За да дадете правилния отговор, се нуждаете от много подробности. В крайна сметка последователността е голям проблем, получавате информация и не разбирате какво да правите с нея. А понякога и информация, която не би била по-известна. Възможно е да има различни варианти. Понякога това е някаква лоша „новина“, която може да бъде спряна чрез предписване на някои добавки, които намаляват риска от заболявания, а понякога такива, че просто не знаете какво да правите с тях.

„Случва се една малка промяна да засегне цялото тяло“

- Ако говорим за мутации и митохондриална ДНК, защо има мутации, които променят целия организъм или изобщо не причиняват негативни последици?

- Ние се занимаваме с изследвания в тази област. Случва се да възникне някакъв вид мутация и внезапно да засегне част от тялото, където тя изобщо не трябва да присъства. Това е огромен въпрос, на който все още няма отговор..

- Но какво точно стои в основата на митохондриалните заболявания и как мутациите на отделните клетки могат да причинят увреждане на организма като цяло?

- Случва се една малка промяна да засегне цялото тяло. Изглежда, че това е само една мутация и убива човек в много млада възраст. Що се отнася до митохондриалната ДНК, пациентът може да има само едно разстройство, но това причинява заболяване, от което той умира. Провеждаме изследвания и сравняваме промените в клетките при хора, маймуни и насекоми. И досега не е определен абсолютният минимум, който, като се промени, засяга целия организъм като цяло и причинява неговата дисфункция.

Митохондрии - клетъчни органели, които окисляват органичните съединения и използват освободената енергия.

Митохондриални заболявания - група наследствени заболявания, свързани с неизправност на митохондриите. Те спират да генерират енергия, поради което клетката вече не може да изпълнява функциите си. Най-вече в този случай страдат клетките на мозъка, скелетните мускули, бъбреците, сърцето, черния дроб, дихателната система и ендокринната система..

В 15% от случаите причината за заболяването е мутация в митохондриалната ДНК (mtDNA), в резултат на което митохондриалната функция е нарушена. Сред другите причини за митохондриалните заболявания са генните мутации в ядрената ДНК, продуктите на които участват в метаболизма на митохондриите. Общата митохондриална ДНК е не повече от 0,5% от общото количество ДНК в организма. А митохондриалната ДНК е пръстенна хромозома с дължина от 16 569 нуклеотиди.

Характеристика на митохондриалните заболявания, причинени от мутации на mtDNA, е майчиният тип наследяване (обикновено митохондриите се предават само през яйцето). Понастоящем са идентифицирани повече от 250 точкови мутации на mtDNA, както и много различни делеции (загуба на хромозомно място) и пренареждания на mtDNA (поява на допълнителни места, завъртане на хромозомно място до 180 °, прехвърляне на едно място на хромозома на друго). Известни са повече от 200 заболявания, причинени от тези мутации. Освен това, мутация в един и същ ген на mtDNA при различни хора може да се прояви в различна степен, до пълното отсъствие на клинични прояви. В тази връзка честотата на митохондриалните заболявания е само 1-2 на 10 000 души, въпреки че mtDNA мутации могат да бъдат открити в около 1 от 200 случая.

„Учените няма да допуснат нищо лошо“

- Колко самите лекари днес се доверяват на резултатите от генетичното тестване?

- Над 10 години работа като генетик виждам, че лекарите сега са много по-отзивчиви към генетичния анализ. Преди, като всичко ново, това беше подозрително, лекарите отрекоха диагнозата, а сега терапевтите са много щастливи да работят с нас. Разбира се, има някои лекари, които не са отворени за това, но с времето това ще отмине. Тъй като генетичното тестване има определени предимства - по-висока точност и фармакогеномика.

- Наскоро руското ръководство изрази опасения относно събирането на генетичен анализ на биоматериалите на нашите граждани. Има ли реална заплаха за хората, чиито данни са събрани и използвани от учените?

„Работата е в това как се обработват тези данни.“ Но съм сигурен, че руското правителство и учените няма да допуснат нищо лошо. Доброто превъзхожда лошото, а ползите са много по-големи. Ако говорим за някакво много сериозно заболяване, тогава въпросът вече не възниква, защото рискът е минимален в сравнение с ползата.

- Възможно ли е да се каже, че генната терапия е по-евтина за пациента и най-важното е, че е по-ефективна от разработването на традиционните лекарства, поне по отношение на сираците?

- Не мога да кажа със сигурност. Например в клиниката в Бостън се лекуват деца и това върви много добре с такива специфични нарушения, при които генната терапия наистина е най-добрият начин. Но все още трябва да се развива медицината, преди тя да стане основният метод..

Според Министерството на здравеопазването лечението на осиротелите заболявания струва на пациентите от 100 хиляди до няколко милиона рубли на месец. Цената на един от най-скъпите генни препарати на Lucsturn е 850 хил. Долара. Той е предназначен за лечение на амавроза на Лебер, сериозно очно заболяване, при което протеинът, необходим за ретината, престава да се произвежда, което води до слепота. Крайната цена на лекарството зависи от ефективността на лечението. Според производителя лекарството е ефективно в 90% от случаите. Преди това лекарите препоръчаха само поддържаща терапия - приемане на витамини и вътреочни инжекции, но тези методи бяха неефективни: почти 95% от пациентите напълно губят способността си да виждат до 10 години.

- Малко научна фантастика: днес можете да коригирате здравия геном, за да получите суперсили?

- Все още не. Някой ден това ще е възможно. Мисля, че това, за което всички мечтаят, е способността да променя лигаментите и мускулите за по-активно движение..

- Как ще се развият генната терапия и генетиката в бъдеще?

- Мисля, че диагнозата ще бъде поставена на все по-ранен етап. И ние ще започнем да идентифицираме ситуации, в които например можете да въведете вируса, който показва липсващия протеин. Може би това няма да работи за всички диагнози, но обхватът на приложение на генната терапия постепенно ще се разширява..

В Русия създадоха лекарство за персонализирана генна терапия

ТАСС, 19 февруари. Казанските учени са създали и патентовали техника, която ви позволява да се справите с наранявания на гръбначния мозък, исхемия и дегенеративни заболявания с помощта на "препрограмирани" кръвни клетки на пациента. Това казаха от пресслужбата на Руската научна фондация (RSF).

"Подходите на генната терапия доста бавно се въвеждат в практическата медицина поради високите рискове и разходи. Корекцията на патологичните процеси с използване на генетично модифициран левкоконцентрат може да бъде една от пробивните области в генната терапия", каза един от изобретателите, професор от Казанския държавен медицински университет Рустем Islamov.

През последните години учените започнаха активно да изследват дали е възможно да се използва генна терапия не за промяна на функционирането на човешкото тяло като цяло, а за създаване на клетъчни култури на пациенти, които впоследствие могат да бъдат въведени в организма и по този начин да коригират различни дефекти в работата му..

Например, една от последните Нобелови награди по физиология или медицина беше присъдена за създаването на CAR-T терапия, която се състои в това, че лекарите извличат имунни клетки от тялото на пациента, препрограмират ги и ги връщат обратно в тялото. Промяната на структурата на ДНК ги кара да се борят с рака по-активно, но това не засяга цялото тяло. Подобни подходи се разработват за борба с диабета и невродегенеративните заболявания..

Казанските биолози са създали техника, чрез която е възможно евтино и бързо да се произведе левкоконцентрат - големи количества от такива генно-модифицирани имунни клетки, гъвкаво да ги адаптират за решаване на различни проблеми. За целта те трябва да бъдат извлечени от кръвна проба с помощта на реагенти, създадени от изследователи от Казан, както и да бъдат третирани със специален ретровирус, който ще вмъкне необходимите гени или ще премахне други части от ДНК от клетъчния геном.

Учените смятат, че тяхната технология ще позволи на хората да се справят с последствията от инсулт на мозъка, наранявания на нервните клетки и заболявания на нервната система. В допълнение, той може да повиши имунитета при вирусни заболявания и да премахне нарушенията в кървенето, както и да увеличи скоростта на регенерация на костната тъкан.

ЛЕКАРСТВО ЗА ПРАВОТО НА РЕВОЛЮЦИЯ

Доктор на медицинските науки В. БАРАНОВ

Предстоящият 21 век мнозина обявяват века на генетиката. Съвременната генетика, изучаваща химичните механизми на наследствеността, се нарича молекулярна геномика. Днес молекулярната геномика е приоритетна област на научните изследвания. Той влияе върху развитието на науката като цяло и здравето и в частност на медицината. Молекулярната геномия създава предпоставките за решаване на такива ключови въпроси на съвременната наука като произхода на човека (филогенеза), появата на раси и нации, начините на тяхното разпространение на планетата (етногенеза), развитието на организъм от една единствена клетка (онтогенеза), проблемът с клонирането на бозайниците и хората. „Генетизацията“ на обществото е буквално пред очите ни. А това от своя страна не може да не доведе до качествени промени в медицинската наука: ерата на молекулярната медицина започва в нея. Какво е молекулярната медицина? Това е диагностиката, лечението и профилактиката на наследствени и не-наследствени заболявания на генетично ниво..

КАКВО Е МОЛЕКУЛЯРНА ЛЕКАРСТВО, РАЗЛИЧНО ОТ ИЗПОЛЗВАНЕТО?

Още в подхода към диагностиката на молекулярната медицина коренно се различава от обикновената. Основният въпрос на традиционната медицина е: „С какво си болен?“, А молекулярният: „С какво можеш да се разболееш от своя геном?“. Тоест, молекулярната медицина разкрива генетичната предразположеност на човека към различни заболявания.

Следващата отличителна черта на молекулярната медицина е лечението на заболявания (както наследствени, така и не-наследствени), проведено на генно ниво. Гените (по-точно, специални генетични конструкции) действат като лекарство. Генната терапия не само премахва определени симптоми на заболяването, но също така коригира функциите на клетките и организма като цяло. Неговият терапевтичен ефект може да бъде постигнат по различни начини: замяна на „болен“ ген със „здрав“, насочена корекция на структурата и, съответно, функция на „болен“ ген, частично или пълно потискане на „болен“ ген.

И накрая, още един важен принцип на молекулярната медицина: всяко лечение с лекарства трябва да се подбира строго индивидуално, като се вземат предвид характеристиките на генома на пациента. Той трябва да бъде персонализиран за пациента, като костюм за клиента. Скорошна наука прави това - фармакогенетика..

ОПРЕДЕЛЯНЕ НА ГЕНОВЕ НА ХЕЛЕДИТАРНИ И НЕХЕРЕДИТАРНИ БОЛЕСТИ

Днес практическото приложение на молекулярната медицина е много разнообразно. Това включва молекулярна диагностика на наследствени заболявания на всеки етап от развитието на организма, включително преди раждането (пренатална диагноза), определяне на гени за предразположение към някои често срещани заболявания и геномичен отпечатък - точно идентифициране на човека въз основа на анализа на структурните особености на неговия геном ( именно този метод е успешно приложен в генетичния анализ на останките на кралското семейство).

В генома на човека има 35-50 хиляди различни гена, промените в някои от тях водят до няколко хиляди наследствени заболявания. Гените на почти всички най-често срещани (около 320) и сравнително редки (около 170) наследствени заболявания вече са известни. Методите за тяхното откриване са доста прости и универсални и затова широко се използват в медицината.

Идентифицирането на гени на наследствени заболявания в ранна бременност (от десетата седмица) помага да се предотврати раждането на болно дете. За първи път у нас вътрематочна диагноза (хемофилия - съсирване на кръвта) е поставена през 1989 г. в Санкт Петербург в Института по акушерство и гинекология Д. О. От. Тогава, тук за първи път в Русия, пренаталната диагноза разкри и най-тежките генни патологии като муковисцидоза, миодистрофия на Дюшен, фенилкетонурия, синдром на крехката Х хромозома..

Прекратяването на бременността е ефективен, но доста суров начин за защита на генофонда и здравето на живото поколение. Следователно идентифицирането на асимптоматични възрастни носители на едно или друго наследствено заболяване изглежда много по-привлекателно. Задължение на лекаря е да предупреди такъв човек за вероятността да има болно дете и да прецени степента на риск.

Сега у нас можем да идентифицираме около 40 от най-сериозните наследствени заболявания. Молекулярната диагностика на гените на наследствени заболявания се извършва в Научноизследователския институт по акушерство и гинекология в Санкт Петербург, в Научния център по медицинска генетика и Института по неврология на Руската академия на медицинските науки в Москва, в Института по биохимия и генетика на Научния център на Руската академия на науките в Уфа, в Института по медицинска генетика в Томск и в Томск център в Новосибирск.

Молекулярно-диагностичните методи позволяват да се идентифицират не само гени за наследствени заболявания, но и гени за предразположение към определено заболяване. Сред заболяванията, причинени от наличието на предразполагащи гени в генома, се различават болести с късно начало и многофакторни заболявания. Болестите с късно начало (например рак на гърдата, хорея на Хънтингтън, болест на Алцхаймер, фамилен полипозен рак на дебелото черво, редица невродегенеративни заболявания) могат да бъдат генетично открити още при раждането, но видими симптоми се развиват по-късно в живота. Мултифакторните заболявания (например диабет, хипертония, атеросклероза, някои онкологични заболявания) също се определят при раждането, но се появяват само при неблагоприятни външни фактори.

И в двата случая молекулярната диагностика дава възможност на лекаря да постави диагноза много преди появата на симптомите на заболяването и, ако е възможно, да предприеме превантивни мерки предварително или да започне лечение.

В нашия институт, като вземат само една капка кръв от пациент, медицинските учени могат да определят промени в повече от десет предразполагащи гена. По-специално, използвайки такъв анализ, човек може абсолютно надеждно да установи склонността на човек към рак на белия дроб, рак на простатата, ендометриоза, астма, остеопороза.

Гените на предразположение са обект на изследване на много научни групи в цяла Русия. И така, в Санкт Петербург, Катедрата по медицинска генетика на Педиатричната академия активно изучава гените за предразположение към тромбофилия, разширени вени, сърдечно-съдови заболявания, диабет, атеросклероза; В Института по експериментална медицина на Руската академия на медицинските науки се изследват гени за хиперхолестеролемия, водеща до атеросклероза и хронични заболявания на белите дробове и черния дроб, и гени, предразполагащи към тумори на белите дробове и млечните жлези в Научно-изследователския институт по онкология на проф. Н. Н. Петров. Работата по тази тема се води в Москва: във Всеруския кардиологичен център на Руската академия на медицинските науки, в Института по молекулярна генетика на Руската академия на науките и във Всеруския онкологичен център на Руската академия на медицинските науки, а също и в Томск в Института по медицинска генетика.

Молекулярната геномика вече се използва в Европа и САЩ за справяне с разнообразните предизвикателства на медицината и медицинската генетика. Например във Великобритания са създадени информационни центрове и всеки, който се обади там, може да получи съвет по всякакви въпроси, свързани с наследствеността и генетичната им предразположеност към различни заболявания. Във Франция е създадена компютърна експертна система Sesame (SESAM - Systeme Expert Specializee aux Analyses Medicales) и се използва на практика за определяне на склонността на човек към различни заболявания. Тя включва самата система за оценка на риска от заболяване, базирана на многобройни лабораторни (имунологични, биохимични, серологични и генетични) тестове (над 80), програма за обучение на лекарите на основите на молекулярната медицина, медицински съвети за резултатите от лабораторни изследвания и популярна справочна книга за населението. Програмата се е доказала във Франция и искам да вярвам, че руските лекари в близко бъдеще също ще могат да я използват.

В момента около 400 проекта за генна терапия в света са на различни етапи на клинични изпитвания: 261 от тях преминават през първия етап (оценка на токсичността), 133 - вторият (тест върху малка група от тежко болни пациенти) и само 3 проекта (два за лечение на рак на мозъка и един за хемофилия) - в последния трети етап (мащабни клинични изпитвания). Засега генната терапия се използва главно в онкологията (повече от 60% от проектите). Приблизително 15% се приписват на генна терапия на инфекциозни (СПИН, хепатит В, туберкулоза) и моногенни заболявания (муковисцидоза, фамилна хиперхолестеролемия, мукополизахаридоза, хемофилия А и др.).

Методите на генна терапия позволяват лечение на различни генетични патологии в периода на вътрематочно развитие. Въведеният ген или генна конструкция навлиза в много интензивно разделящи се клетки, предотвратявайки появата на развитието на болестта. След такава терапия няма нужда от изкуствено прекратяване на бременността - бебето се ражда здраво. Въпреки това въпросът за неговата приложимост се повдига все по-често - теоретично съществува опасност от въвеждане на изкуствени генни конструкции в генома на зародишните клетки, което може да доведе до „запушване“ на генофонда.

Генната терапия успешно се използва за лечение не само на наследствени, но и на много по-чести мултифакторни заболявания (диабет, остеопороза, ревматоиден артрит, различни тумори). За лечение на такива заболявания не се използват едно, а много генетични конструкции наведнъж, коригиращи дефекти на различни етапи на патологичния процес.

За съжаление от всички проекти за генна терапия, одобрени от американските и европейските комитети за генна терапия, няма проекти от Русия или от страните от ОНД. Въпреки това научната работа в тази област се провежда и в Русия. Институтът по акушерство и гинекология Д. О. Отт, Руската академия по медицински науки, разработва нови подходи към генната терапия на такива тежки наследствени заболявания като мускулна дистрофия на Дюшен и муковисцидоза. Генната терапия се провежда и в научните институции в Москва (Институт по молекулярна биология В. А. Енгелхард RAS, Институт по молекулярна генетика RAS, Институт по медицинска химия RAMS, Научен център за медицинска генетика RAMS) и Новосибирск.

Денят не е далеч, когато можем да определим целия комплекс от гени за предразположението на всеки човек по съвкупността от анализи. Тоест теоретично създаването на "генетичен паспорт" на гражданин е съвсем реалистично. Такъв „паспорт“ трябва да съдържа информация за наличието на гени на наследствени заболявания в генома и най-важното - гени за предразположение към многофакторни заболявания.

Вече днес съществуват всички научни предпоставки за широкото въвеждане на „генетична сертификация“. Освен това в Западна Европа, САЩ и Канада, в непълна версия, той се провежда по различни медицински причини и просто по индивидуално желание. Формират се индивидуални и семейни бази от генетични данни и следователно спонтанният процес на „сертифициране“ вече е започнал.

Но сериозно да се говори за универсална „генетична сертификация“ очевидно е преждевременно. Това ще изисква не само знанията, които вече са натрупани от науката, но и правилната интерпретация на резултатите от тестовете от лекари от различни специалности. Така че, на първо място, е необходимо да се проведе универсално обучение за лекари по основите на молекулярната геномика. В допълнение, такова „паспортизиране“ е изпълнено с потенциални опасности, свързани със свободата и правата на личността, с решението на много социални, правни и правни норми относно тълкуването и прилагането на резултатите от генетичното тестване. Все още не е ясно кой и как ще осигури поверителността на генетичните данни, кой ще има достъп до тях, кои здравни заведения ще участват в разработването на такива бази данни, дали генетичната информация ще бъде взета предвид при сключване на брак, осигуряване, заетост и много други..

Молекулярната медицина не може и не може да реши тези социално-правни проблеми. Самото общество трябва да зрее, за да може научните постижения на съвременната генетика да донесат на хората повече полза, отколкото вреда. И медиите могат да играят значителна роля в това..

В това отношение е важно широкото обсъждане на проблемите с тестването на генетичното предразположение, което се разгърна в медиите по целия свят. До нас са достигнали само ехота на чуждестранни публикации. Засега в Русия обективни научни предпоставки за провеждане на масово "генетично сертифициране" не са видими. Но ето парадоксът - страхът от "генетичното преброяване" вече се е вкоренил в общественото съзнание на руснаците.

Да обобщим. Молекулярната геномика се развива бързо. Пробивът й в практическата медицина в Европа и Америка вече е настъпил и скоро ще бъде усетен в световен мащаб. За цивилизованите страни този пробив в дългосрочен план означава раждане на генетично здраво потомство, значително удължаване на средната продължителност на живота, здрава старост.

Ерата на социалните и икономическите реформи в Русия в края на 20 век съвпада със световната революция в биологията. Това доведе до катастрофални последици за цялата национална биологична наука като цяло и за генетиката в частност. Бих искал да се надявам, че Русия, където молекулярната геномия все още е на началните, ембрионални етапи на развитие, все пак някой ден ще стане цивилизована страна в това отношение. Но докато у нас епохата на геномиката и още повече молекулярната медицина все още не е настъпила и руското общество не е готово за нейното идване.

Много правни, етични и социални аспекти на този сложен проблем все още не са разрешени в развитите страни, където обаче те се развиват активно. Задачата на руските генетици, практикуващи и организаторите на здравни грижи е най-малкото да бъдат в крак с глобалния процес на одобряване на законовите и законовите стандарти на молекулярната медицина. Това ще позволи на страната ни, дори със своя много скромен научен потенциал, бързо и ефективно да се възползва от плодовете на „генетичното дърво на знанието“, отгледано, за съжаление, не от нас..

Доктор на медицинските науки В. БАРАНОВ, професор на Санкт-Петербургския държавен университет, ръководител на лабораторията за пренатална диагностика на наследствени и вродени заболявания на Института по акушерство
и гинекология на името на D. O. Ott RAMS (Санкт Петербург).

Развитие на генетичните технологии

Всяка година биотехнологичната компания BIOCAD провежда научна конференция BiotechClub, на която се обсъждат ключови въпроси в развитието на биомедицинските области. Тази година беше обърнато специално внимание на развитието на генетичните технологии. Ако през 80-те години на миналия век, когато се говори за генна терапия доста силно, нейната теория изглеждаше като продължение на сценария на филма „Назад към бъдещето“, днес тя се превърна в реалност, която отваря нови неограничени възможности. Директорът на отдела за клинично развитие на BIOCAD Юлия Линкова отбеляза, че към днешна дата генетичната диагностика и технологиите за генна терапия са постигнали значителен успех и сега ние сме по-близо от всякога до генната и клетъчната терапия на много заболявания.

„Генотерапията се основава на принципа на заместване или възстановяване на ген, който е повреден в човешкия геном. Правилното копие на този ген трябва по някакъв начин да бъде доставено до клетъчното ядро, за да може клетката да го използва за синтезиране на необходимите протеини. Винаги е възникнал въпросът как такъв заместващ ген може да бъде доставен в ядрото на човешката клетка. Достатъчно универсален агент, който прониква в клетката, е вирусът. И вирусите се използват за технология на генната терапия, но те не са патогенни, тоест не причиняват заболявания и са безопасни за хората. Тези вируси се използват като носители, тоест доставчици, в които е поставен този ген, и с въвеждането на лекарството при хора започва да се синтезира липсващият ген, причинил определено генетично заболяване при пациента. Генната терапия осигурява дългосрочен ефект, след което човек постепенно се възстановява поради възстановяването на функцията на увредения ген. С негова помощ можем да разгледаме лечението на заболявания, които по-рано се смятаха за безнадеждни. Светът вече има първите разработки и те са на различни етапи на клиничните изследвания. В Русия няма лекарства и фармацевтични компании, които вече да провеждат клинични изпитвания на този вид терапия. Поне в Biocad сме водещи в тази насока от няколко години, мисля, че сме пионери в Русия, тъй като у нас това все още е недостъпна възможност за лечение.

Друга пробивна посока е генодиагностиката, чийто смисъл е да се проучи наборът от гени във всеки отделен човек, за да се разбере какви са особеностите на заболяването или каква е предразположеността към появата на заболяване, не е задължително свързано с генетични аномалии. Това дава тласък не само за развитието на персонализирана, но и превантивна медицина, тоест медицина, която е насочена не към лечение на заболявания, а към предотвратяване на тяхното появяване. Превантивната медицина се основава на индивидуален набор от гени и характеристики на конкретен човек. И, разбира се, генната диагностика допринася за развитието на генна терапия. Това е още една стъпка. Мисля, че в Русия - това е перспективата за следващите години, когато се очаква да влязат в активни клинични изпитвания.

Генната терапия ни извежда на съвсем ново ниво на развитие. Основната разлика между този метод на лечение и традиционните методи е, че той е насочен към премахване на първопричината на заболяването, а не на симптомите му. И това дава възможност да се възстановят по-рано неизлечимо болни..

Ирина Алексеенко: Невъзможно е да се намери панацея за рак

Ръководител на групата генна имуно-онкотерапия на Института по биоорганична химия на Руската академия на науките - за това защо все още нямаме хапче за рак

6 септември 2018 г. 11:03


Ɔ. Когато лекарите намерят лек за рак?

Днес има случаи, когато с метастатични форми на рак се задейства противоракова терапия и човекът се възстановява. Но подобни лечебни истории са по-вероятно изключение от правилото..

Учените, които изучават ракови клетки и тумори, смятат, че е невъзможно да се намери панацея за това заболяване. Всеки раков тумор е твърде сложна система. Колкото повече изследователи ги изучават, толкова повече са поразени от сложната си структура. Освен това раковият тумор се развива от момента на появата му и го прави толкова бързо и майсторски, че учудва учените. Един от резултатите от тази еволюция е, че в нито един организъм няма две еднакви ракови клетки. А това означава, че различните видове лечение за всяка от клетките ще действат различно. Или изобщо няма да действат - такъв сценарий също е възможен. Ако раковата клетка оцелее в резултат на химиотерапия или имуно-онкотерапия, тя ще създаде същото потомство, устойчиво на този тип лечение. Днес много лекари предписват лечение, което комбинира няколко терапевтични подхода едновременно, за да повлияе на максималния брой ракови клетки в тумор. Понякога работи. Но, отново, възстановяването от метастатичен рак е по-скоро изключение от правилото..


Ɔ. Има обаче случаи, когато лекарите успяват да излекуват пациент в последния, четвърти стадий на рака.

В терминален стадий е възможно да се излекува само рак на кръвта - левкемия или лимфом. Има случаи на пълно възстановяване при пациенти с метастатичен меланом. С метастатичен рак на гърдата можете да живеете много дълго време, ако лекувате отговорно лечението и следвате всички инструкции на лекаря..

Важно е да се разбере, че учените, участващи в разработването на противоракови лекарства, нямат илюзии, че всички пациенти ще могат да излекуват метастатичен рак. Докато мечтаем да превърнем рака в хронично заболяване: създайте и изберете пациентен арсенал от лекарства, така че да можете да живеете възможно най-дълго. Въпреки това, терапии, които в някои случаи лекуват метастатичен рак, съществуват. Например имуно-онкотерапия. Това обаче не помага на всички пациенти. И дори, за съжаление, не наполовина.


Ɔ. Как действа имуно-онкотерапията??

Засяга имунитета на организма по такъв начин, че започва да вижда раковите клетки и да се бори с тях. Преди това лекарите прилагаха ваксина с така наречените Т-убийци и в организма се разви имунен отговор. Но в резултат на това имунитетът започна да реагира интензивно на всяка инфекция, която попадне в тялото. Така че този метод наподобяваше стрелба с оръдие от врабче.

Преди около десет години в САЩ започнаха клинични изпитвания на революционни имунопрепарати. В тялото на всеки човек има контролни точки, отговорни за активирането на имунната система в точното време на правилното място. Грубо казано, те дават командата: „Фас!“, След което Т-лимфоцитите се справят с вредителите. Но раковите клетки се научиха да използват тези точки, като по този начин станаха неуязвими за Т-лимфоцитите. Американските учени от своя страна са се научили да блокират контролните точки на раковите клетки, тоест да ги правят „видими“ за имунитета. Това е пробив в лечението на рака. Понякога това лечение може да спаси човек с множество метастази и да го излекува напълно. Единственият проблем е, че тази терапия е ефективна в 30 процента от случаите..


Ɔ. Кой може да си позволи имуно-онкотерапия в Русия?

Терапията с помощта на имунни контролни точки стана достъпна за пациенти в Русия преди около две години. Вярно е, че досега само меланом и рак на белия дроб се лекуват с тези лекарства. За сравнение, в чужбина - в САЩ и някои европейски страни - такива лекарства се използват за лечение на повече от десет вида рак. Освен това терапията с контролни точки е много скъпа. Една процедура може да струва от 300 хиляди рубли, а за пълния курс на лечение може да са необходими много.

Друг вид имуно-онкотерапия е създаден наскоро, през 2012г. Това се нарича терапия CAR-T. Т-лимфоцитите се вземат от човек, те се „обучават“ в епруветката, за да открият ракови клетки, техният брой се увеличава и милиони се въвеждат обратно в тялото. Т-клетките се разпространяват по цялото тяло в търсене на ракови клетки, за да ги убият..

Този метод е най-ефективен при левкемия и лимфоми и по-малко достъпен. Първо, само две западни компании пуснаха тази технология на пазара. А цената на една инфузия на Т-лимфоцитите е около 450 хиляди долара. Компанията споделя рискове с пациентите, тъй като този вид терапия не е подходяща за всички. Ако лечението не е валидно за месец, компанията плаща за терапията. Но ако вливането на Т-лимфоцити все пак помогна, тогава финансовата отговорност е на застрахователната компания. Второ, в Русия няма имуно-онкотерапия с използване на Т-лимфоцити и все още не се очаква.


Ɔ. Какви методи, в допълнение към химиотерапията и имуно-онкотерапията, днес помагат за ефективна борба с рака?

Има и генна терапия. Тя се появи преди 20 години, но доста бързо престана да бъде мейнстрийм - очакваше бърз успех. Независимо от това, днес в Русия е регистрирано американското лекарство, създадено през 2015 г. Има и руски разработки: например нашата лаборатория в момента работи върху няколко лекарства.

Същността на генната терапия е, че към тумора се доставя терапевтичен ген. Той от своя страна осигурява синтеза на терапевтичен протеин в тумора, който помага да се справят с раковите клетки. Например, един протеин може да бъде токсин - в този случай той просто убива раковата клетка. Има имуностимулиращи протеини, които веднъж попаднали на повърхността на ракова клетка, сигнализират на имунната система, че тя е „враг“ и трябва да бъде унищожена. В някои случаи генната терапия може да възобнови функцията на протеин, който раковата клетка специално е изключила, за да се скрие от имунната система..

Например в човешкото тяло съществува протеин P53. Той се синтезира и „убива“ клетка, когато в нея се появят разрушения на ДНК и други проблеми, несъвместими с живота. Това е нормален механизъм: ако нещо се обърка в клетка, тогава тя приключва живота си със самоубийство. Раковите клетки изключват тази система и стават неконтролирани. Но ако им доставите ген, който осигурява производството на P53, тогава раковите клетки ще се самоунищожат. Най-добре е да доставите гена убиец и гена, който може да помогне на имунната система да открие вредните клетки към раковите клетки..


Ɔ. Колко добре е разработена генна терапия в Русия в сравнение със западната?

Имаме много центрове, които създават свои ваксини. Проблемът е, че тяхната ефективност е неизвестна: научните разработчици се публикуват в руски научни списания, а критериите за публикации в нашите научни списания са с порядък по-малко строги, отколкото в света.

Сега нашата лаборатория се занимава със създаването на няколко генни препарата, които могат да станат достойни конкуренти на чуждестранните. Досега в Русия със собствените ни разработки в тази област всичко е плачевно - в момента нямаме нито едно генно противотуморно лекарство, което да бъде одобрено за пациенти.
Ɔ.

Ирина Алексеенко - кандидат на биологичните науки, ръководител на групата на генната имуно-онкотерапия в Института по биоорганична химия Академици М. М. Шемякин и Ю. А. Овчинников от Руската академия на науките, ръководител на сектор „Генетична терапия“, Институт по молекулярна генетика на Руската академия на науките, експерт „Стартиране на рали“.

Лечение на рака: най-новите техники

„В какво бихте инвестирали, ако планирате да инвестирате? Може би си струва да инвестирате не в криптовалути, а в лекарства за рак? "

Вече писахме за това как гените на луциферазата се опитват да се интегрират в генома на растенията и да създадат светещи растения, както е във филма „Аватар“. В тази статия ще говорим за възможността за използване на луцифераза и други иновативни технологии, използвани в диагностиката и лечението на онкологията.

1. Луминесценция. Раковите метастази ви светят. Фотодинамична терапия

Така учените провеждат експерименти не само върху растенията в продължение на много години. Свойствата на луциферазата и други гени, протеини, ензими или вещества (например 5 - аминолевулинова киселина), способни да произвеждат луминесценция, са активно изследвани за идентифициране на нови методи за диагностика и лечение на рак в продължение на повече от десет години.

Каква е употребата на "светещия" рак:

    Флуоресцентни нанопроби. Днес повечето операции за отстраняване на тумори и метастази са много травматични, защото не винаги е възможно да се визуализира къде завършва туморът и започва здравата тъкан. През 2017 г. професорът по химия Хайинг Лю от Технологичния университет в Мичиган намери начин да накара клетките да светят, така че ракът буквално да стане видим. Благодарение на антитела, които се прикрепят само към раковите клетки, злокачествените тумори светят в близко инфрачервения диапазон - други тъкани светят зелено или синьо. Същият метод може да позволи на хирурга да провери дали всички туморни клетки наистина са отстранени и не са пропуснати метастази..

В допълнение към диагностиката и лечението на онкологията, разработената нанопроба може да се използва за диагностициране на други инфекциозни, възпалителни, имунни заболявания и за целенасочено доставяне на лекарства. Например, ако се разболеете, приемате антибиотици, които се натрупват в тъканите на цялото тяло, включително убиват полезни бактерии, влияещи негативно на черния дроб и други вътрешни органи. С помощта на нови технологии лекарството ще бъде доставено само до мястото на инфекция или възпаление. Без да засяга здрави тъкани и органи. Руски и корейски учени от Националния изследователски ядрен университет MEPhI заедно с Университета за наука и технологии в Pohang вече работят в тази насока.

Фотодинамична терапия на тумори. Методът на биолуминесцентно унищожаване на ракови клетки в експериментална фаза. Той се състои в трансформацията на туморните клетки, така че те да получават както фотосенсибилизиращия ген, така и „светещия“ ген на луциферазата. Фотосенсибилизацията реагира на луминесценцията по този начин, учените се опитват да накарат раковите клетки да извършат нещо като самоубийство.

През 2012 г. нижегородските учени патентоваха метода. Този метод е тестван върху мишки. Може би този метод ще бъде широко използван след няколко години. Патент за този метод е получен през 2012 г. и както показва световната практика, от разработването до прилагането на метод в приложението минават около 10 години. Изследвания и диагностика. Тук можете да прочетете повече и да видите снимки на примери за използването на луцифераза за визуализиране на ракови тумори преди и след облъчване при лабораторни мишки (изследване на протеини и получаване на патент) http://www.niipfm.nizhgma.ru/bioimidjing/uspeh/

  • Осветяване на ракови клетки с помощта на мутантни вируси. Андрю Браун и неговият екип създадоха генетично модифициран херпесен вирус, който заразява само туморните клетки. Този вирус е заобиколен от клетки на луцифераза, което позволява на заразения тумор да свети. Ако методът се окаже ефективен, вирусите ще се използват универсално за визуализиране на тумора вместо томографи.
  • 2. Генна терапия и вируси

    Човешкият имунитет може сам да се бори с онкологията. Но защо това не се случва? Факт е, че ракът се прикрива като нормални, здрави човешки клетки, така че имунната система не го разпознава. Например, раковите клетки на пациенти с левкемия на повърхността имат протеин CD19, който маскира злокачествените клетки като нормални и те остават незабелязани за човешкия имунитет. Учените са намерили начин да добавят CD19 рецепторни гени към лимфоцитите на пациенти и да върнат променените клетки в тялото на пациенти с левкемия с помощта на неутрализирани ретровируси със способността да се интегрират в човешката ДНК. Маскираните ракови клетки бяха атакувани от модифицирани лимфоцити. 90% от пациентите с тежка левкемия се възстановяват.

    Лекарствата за генна терапия също са изобретени в Русия. Например, препаратите Antioncoran-M и Antioncoran-F добавят 2 гена: единият убива злокачествените клетки, а другият стимулира имунната система. За да продължите изследванията, са необходими около 150 милиона рубли. Максим Кокшаров, изпълнителен директор на компанията за развитие на генната химия, в интервю призовава за инвестиране не в биткойни, а в лек за рак.

    Възможностите за използване на вируси за генна терапия се изучават активно:

    не предизвиква защитна реакция в раковите клетки

    способни да носят дълги последователности от „вградени“ гени